Aprueban la primera terapia genética basada en CRISPR. Las cosas importantes pasan, a menudo, sin hacer ruido. Y el mejor ejemplo de ello es este. El 16 de noviembre de 2023, la agencia del medicamento del Reino Unido aprobó la primera terapia basada en CRISPR.
Y es sorprendente lo poco que hemos hablado de ello, refiere el sitio Xataka. Llevamos años anticipando la revolución que traerán las nuevas técnicas de edición genética. Pues bien, la revolución ya está aquí.
Casgevy
El tratamiento se llama Casgevy y está orientado a personas mayores de 12 años con «anemia falciforme con crisis recurrentes de oclusión vascular; o por beta-talasemia dependiente de transfusiones» para quienes la opción del trasplante no es viable. Cada año nacen unas 400.000 personas en el mundo solo con la primera de las enfermedades.
La decisión de la MHRA británica abre la puerta a que unas 2.000 personas solo en Reino Unido, puedan por fin tratarse de estas dos enfermedades raras; que, como explicaba Lluis Montoliu, afectan a la hemoglobina, la «encargada de transportar el oxígeno desde los pulmones a todas las células del cuerpo».
En el primer caso, la hemoglobina se produce con problemas estructurales. Y en el segundo, directamente deja de producirse en las cantidades necesarias. El resultado es el mismo, se reduce «de forma significativa la capacidad de transportar oxígeno»; (y en la anemia falciforme, además, expone a los pacientes a riesgos cardiovasculares muy severos).
Así funciona CRISPR
Llegados a este punto, no viene mal recordar que CRISPR es un mecanismo celular que permite cortar, pegar y modificar material genético.
Básicamente, con una guía de ARN y una encima que hace las veces de ‘tijeras moleculares’ los investigadores pueden editar el ADN de las células con una precisión nunca vista.
Si quieres leer la nota completa, ingresa al sitio Xataka.
Aprueban la primera terapia genética basada en CRISPR
Foto: Cortesía
Fuente: Xataka
